¿Qué es el estudio BASIS KIDS?
El estudio BASIS KIDS está probando un fármaco de estudio para niños con hemofilia A o B. El estudio analizará la seguridad del fármaco de estudio y lo que hace dentro del cuerpo. Los investigadores quieren ver si este fármaco en estudio puede prevenir las hemorragias que suelen producirse en las personas con hemofilia.
El fármaco del estudio no es una terapia de sustitución de factores. Bloquea una sustancia que se encuentra de forma natural en el organismo y que detiene el proceso de coagulación. De este modo, el fármaco del estudio puede provocar un aumento de la actividad coagulante.
Conozca a Charlie y a su madre, Hannah, mientras hablan de su experiencia con la hemofilia y de su participación en ensayos clínicos.
¿Quién puede participar?
Para participar en el estudio, su hijo debe:
- Ser varón menor de 18 años
- Padecer hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave, con o sin inhibidores
- Cumplir requisitos adicionales, determinados mediante un proceso de selección.
- Algunas personas desarrollan inhibidores del tratamiento con factor de sustitución, lo que impide que actúe y forme un coágulo. Esto hace más difícil detener una hemorragia. El fármaco del estudio que se está probando no se ve afectado por los inhibidores.
¿Qué ocurre
durante el estudio?
Su hijo participará en el estudio durante aproximadamente 14 meses. A lo largo del estudio, su hijo tendrá visitas in situ y llamadas telefónicas con el equipo del estudio para comprobar su estado de salud.
Una vez que su hijo complete el estudio, puede tener la opción de seguir tomando el fármaco del estudio durante un período prolongado como parte de un estudio independiente. Si le interesa, puede comentarlo con el médico del estudio de su hijo.
Permiso
El médico del estudio revisará primero con usted el formulario de consentimiento informado, que contiene todos los detalles del estudio. Tómese todo el tiempo que necesite para reflexionar y plantear las dudas que tenga con su hijo. Si está de acuerdo en que su hijo se inscriba, dará su autorización firmando el formulario. Su hijo también puede firmar un formulario similar, denominado formulario de consentimiento, en el que conste que está de acuerdo en participar en el estudio.
Cribado
Para saber si su hijo reúne los requisitos para participar en el estudio, el médico del estudio le hará preguntas sobre su salud, su historial médico y los medicamentos que toma. Su hijo también será sometido a un examen físico y a algunas pruebas, incluidos análisis de sangre y orina. El periodo de selección es de aproximadamente un mes
Tratamiento del estudio
Todos los niños que cumplan los requisitos para participar en el estudio recibirán el fármaco del estudio durante 12 meses. Durante este tiempo, su hijo también tendrá unas 9 visitas presenciales y 5 llamadas telefónicas con el equipo del estudio para comprobar su estado de salud. Algunas de estas visitas pueden tener lugar en su domicilio si usted lo prefiere y si la normativa local lo permite.
Seguimiento
Si su hijo decide no seguir tomando el fármaco del estudio como parte del estudio independiente, el médico del estudio se pondrá en contacto con usted para comprobar el estado de salud de su hijo 30 días después de su última dosis del fármaco del estudio.
¿Cómo se administra el fármaco del estudio?
A diferencia de la terapia de sustitución del factor, que se administra mediante infusiones regulares (lentamente en la vena), el fármaco del estudio se administra como inyección en la capa grasa directamente debajo de la piel una vez a la semana.
La primera inyección se administrará en el centro del estudio. Las demás dosis se administrarán en casa, o en el centro si lo prefiere.
- Nota: el lugar donde su hijo reciba la inyección puede depender de si utiliza una jeringuilla precargada o una pluma.
- El lugar también dependerá de si su hijo se administra la inyección él mismo o si se la administra un cuidador o un médico del estudio.
¿Qué tipo de pruebas le harán a mi hijo en las visitas del estudio?
En las visitas de estudio, su hijo se someterá a pruebas para comprobar su estado de salud. A continuación se indican algunas pruebas a las que se someterá su hijo. No se le harán todas las pruebas en cada visita.
Signos vitales
Examen físico
Cheque conjunto
Análisis de sangre
Análisis de orina
Actividad cardiaca (ECG)
Cuestionarios
¿Hay algo más que tengamos que hacer?
Se le entregará un dispositivo electrónico de mano, como un teléfono inteligente, para que recopile información durante el estudio, entre la que se incluye:
- Cualquier hemorragia que tenga su hijo
- Cualquier medicamento utilizado para tratar las hemorragias de su hijo
- Cuando su hijo reciba la inyección del fármaco del estudio
Buscar un centro de estudios
A continuación encontrará una lista de centros de estudio en su zona: