Qu’est-ce que l’étude BASIS KIDS?
L’étude BASIS KIDS teste un médicament d’étude pour les garçons atteints d’hémophilie A ou B. L’étude examinera l’innocuité du médicament à l’étude et ce qu’il fait à l’intérieur du corps. Les chercheurs veulent voir si ce médicament à l’étude peut prévenir les saignements qui se produisent couramment chez les personnes atteintes d’hémophilie.
Le médicament à l’étude n’est pas une thérapie de remplacement du facteur. Il bloque une substance naturellement présente dans le corps qui arrête le processus de coagulation. Ce faisant, le médicament à l’étude peut entraîner une augmentation de l’activité de coagulation.
Faites la connaissance de Charlie et de sa mère, Hannah, alors qu’ils parlent de leur expérience avec l’hémophilie et de leur participation à des essais cliniques.
Qui peut participer?
Pour être pris en considération pour l’étude, votre enfant doit :
- Être un garcon de moins de 18 ans
- Avoir une hémophilie A sévère ou une hémophilie B modérément sévère à sévère, avec ou sans inhibiteurs
- Répondre à des exigences supplémentaires, telles que déterminées par un processus de sélection
- Certaines personnes développent des inhibiteurs de la thérapie de facteur de remplacement, qui l’empêche de travailler et de former un caillot. Cela rend plus difficile d’arrêter un saignement. Le médicament à l’étude testé n’est pas affecté par les inhibiteurs.
Que se passe-t-il?
pendant l’étude?
Votre enfant participera à l’étude pendant environ 14 mois. Tout au long de l’étude, votre enfant aura des visites sur place et des appels téléphoniques avec l’équipe de l’étude pour vérifier son état de santé.
Une fois que votre enfant a terminé l’étude, il peut avoir la possibilité de continuer à prendre le médicament à l’étude pendant une période prolongée dans le cadre d’une étude distincte. Vous pouvez en discuter avec le médecin d’étude de votre enfant si vous êtes intéressé.
Autorisation
Le médecin de l’étude examinera d’abord le formulaire de consentement éclairé avec vous, qui contient tous les détails de l’étude. Prenez tout le temps dont vous avez besoin pour y réfléchir et poser toutes les questions que vous et votre enfant avez. Si vous acceptez que votre enfant se joigne à l’étude, vous donnerez votre permission en signant le formulaire. Votre enfant peut également signer un formulaire similaire appelé formulaire d’assentiment indiquant qu’il accepte de participer à l’étude.
Dépistage
Pour voir si votre enfant est admissible à l’étude, le médecin de l’étude posera des questions sur la santé de votre enfant, ses antécédents médicaux et les médicaments qu’il prend. Votre enfant subira également un examen physique et certains tests, y compris des tests sanguins et urinaires. La période de dépistage est d’environ un mois
Traitement de l’étude
Tous les enfants qui se qualifient pour l’étude recevront le médicament de l’étude pendant 12 mois. Pendant ce temps, votre enfant aura également environ 9 visites sur place et 5 appels téléphoniques avec l’équipe de l’étude pour vérifier son état de santé. Certaines de ces visites peuvent avoir lieu à votre domicile si vous préférez et si les réglementations locales le permettent.
Suivi
Si votre enfant choisit de ne pas continuer à prendre le médicament à l’étude dans le cadre de l’étude distincte, le médecin de l’étude communiquera avec vous pour vérifier l’état de santé de votre enfant 30 jours après sa dose finale du médicament à l’étude.
Comment le médicament à l’étude est-il administré?
Contrairement à la thérapie de remplacement factoriel, qui est administrée par des perfusions régulières (lentement dans la veine), le médicament à l’étude est administré sous forme d’injection (injection) dans la couche graisseuse directement sous la peau une fois par semaine.
La première injection sera administrée sur le site de l’étude. Les autres doses seront administrées à la maison ou sur le site si vous préférez.
- Remarque : L’endroit où votre enfant reçoit l’injection peut dépendre s’il utilise une seringue ou un stylo préremplie.
- L’emplacement dépendra également si votre enfant se donne l’injection ou si un soignant ou un médecin de l’étude administre l’injection.
Quels types de tests mon enfant aura-t-il lors des visites d’étude?
Lors des visites d’étude, votre enfant subira des tests pour vérifier son état de santé. Vous trouverez ci-dessous quelques tests que votre enfant subira. Il n’aura pas tous les tests à chaque visite.
Signes vitaux
Examen physique
Vérification conjointe
Tests sanguins
Test d’urine
Activité cardiaque (ECG)
Questionnaires
Y a-t-il autre chose que nous devrons faire?
On vous donnera un appareil électronique portatif comme un téléphone intelligent pour recueillir des renseignements pendant l’étude, notamment :
- Tous les saignements de votre enfant
- Tous les médicaments utilisés pour traiter les saignements de votre enfant
- Lorsque votre enfant reçoit son injection de médicaments à l'étude.
Trouver un site d’étude
Vous trouverez ci-dessous une liste des centres d’études de votre région: