什麼是 BASIS KIDS研究？
BASIS KIDS研究正在測試一種針對患有A 型或 B 型血友病的男孩的研究藥物。該研究將著眼於研究藥物的安全性及其在體內的作用。 研究人員想看看這種研究藥物是否可以預防血友病患者常見的出血。
研究藥物不是因子補充療法。 它阻斷體內天然存在的一種物質，阻止凝血過程。 透過這樣做，研究藥物可能導致凝血活性的增加。
瞭解查理和他的媽媽漢娜，因為他們談論他們在血友病和參與臨床試驗方面的經歷。
誰可以參加？
要考慮參加這項研究，你的孩子必須：
- 是18歲以下的男性
- 有重度A 型血友病或中重度至重度B 型血友病，使用或未使用抑制劑
- 滿足篩選過程確定的其他要求
- 有些人開發替代因子補充的 抑制劑 ,阻止其起作用並形成凝塊。這使得止血變得更加困難。 正在測試的研究藥物不受抑制劑的影響。
在研究期間會發生什麼事？
你的孩子將在研究中大約14個月。 在整個研究過程中，你的孩子將與研究小組進行現場就診和電話，以檢查他的健康情況。
一旦你的孩子完成研究，他可以選擇繼續服用研究藥物很長一段時間，作為單獨研究的一部分。 如果你有興趣，你可以和你的孩子的研究醫生討論這個問題。
許可
研究醫生將首先與您一起檢閱知情同意書，其中包含研究的所有細節。 花時間仔細考慮一下，如果你和你的孩子有疑問，歡迎提出。 如果您同意讓您的孩子加入，您將透過簽署表格來表示許可。 您的孩子也可以簽署一份類似的表格，稱為同意表格，表示他同意參加研究。
篩選
為了瞭解您的孩子是否有資格參加研究，研究醫生將詢問有關您孩子的健康、病史和他服用的藥物的問題。 你的孩子還將進行身體檢查和一些檢查，包括血液和尿液檢查。 篩選期約為一個月
研究治療
所有有資格參加研究的兒童都將接受12個月的研究藥物。 在此期間，您的孩子還將與研究小組進行大約 9 次現場就診和 5 次電話訪問，以檢查他的健康情況。 如果您願意並且當地法規允許，其中一些就診可能會在您家進行。
追蹤
如果您的孩子選擇不繼續服用研究藥物作為單獨研究的一部分，研究醫生將在您最後一次服用研究藥物 30 天後與您聯繫以檢查您孩子的健康情況。
研究藥物是如何給予的？
與透過定期輸注（緩慢進入靜脈）給予的因子補充療法不同，研究藥物每週一次以注射（輸注）方式注射到皮膚正下方的脂肪層中。
第一次注射將在研究單位進行。 其他劑量將在家中給藥，如果您願意，也可以在現場給藥。
- 注意：你的孩子在哪裡接受注射可能取決於他是否使用預先填充的注射器或筆。
- 或者由護理人員或研究醫生協助注射。
我的孩子在研究就診時會進行哪些類型的檢測？
在研究就診中，你的孩子將接受檢查他的健康情況的檢測。 以下是你的孩子將要做的一些檢測。 他不會在每次就診時都接受所有檢測。
生命徵象
身體檢查
關節檢查
驗血
尿液檢查
心臟活動（心電圖）
問卷
我們還需要做什麼嗎？
在研究期間，您將獲得一個手持電子裝置，如智慧型手機，以收集資訊，包括：
- 你的孩子發生的任何出血
- 任何用於治療你的孩子出血的藥物
- 你的孩子什麼時間接受他的研究藥物注射
查找研究地點
以下是您所在地區的研究中心清單：