Co je studie BASIS KIDS?
Studie BASIS KIDS testuje hodnoceného přípravku pro chlapce s hemofilií A nebo B. Studie bude zkoumat bezpečnost hodnoceného přípravku a jeho účinky v těle. Vědci chtějí zjistit, zda tento hodnocený přípravek může zabránit krvácení, ke kterému běžně dochází u lidí s hemofilií.
Hodnocený přípravek není substituční terapie faktory. Blokuje látku přirozeně se vyskytující v těle, která zastavuje proces srážení krve. Tím může hodnocený přípravek vést ke zvýšení srážecí aktivity.
Seznamte se s Charliem a jeho maminkou Hannah, kteří vyprávějí o svých zkušenostech s hemofilií a účasti v klinických studiích.
Kdo se může zúčastnit?
Abyste mohli být do studie zařazeni, musí vaše dítě:
- být mužem mladším 18 let.
- mít těžkou hemofilii A nebo středně těžkou až těžkou hemofilii B s inhibitory nebo bez nich.
- splňovat další požadavky stanovené v rámci screeningu.
- U některých lidí se vyvinou inhibitory substituční faktorové terapie, které brání jejímu působení a tvorbě sraženiny. To ztěžuje zastavení krvácení. Testovaný hodnocený přípravek není inhibitory ovlivněn.
Co se děje
během studie?
Během studie vaše dítě absolvuje návštěvy v centru a bude kontaktováno telefonicky studijním týmem z důvodu kontroly jeho zdraví.
Jakmile vaše dítě studii dokončí, může mít možnost pokračovat v užívání hodnoceného přípravku po delší dobu v rámci samostatné studie. V případě zájmu se můžete poradit se zkoušejícím lékařem svého dítěte.
Povolení
Lékař provádějící studii s vámi nejprve prostuduje formulář informovaného souhlasu, který obsahuje všechny podrobnosti o studii. Vezměte si čas na rozmyšlenou a zeptejte se na všechny otázky, které vás a vaše dítě zajímají. Pokud souhlasíte s tím, aby se vaše dítě připojilo, dáte k tomu svůj souhlas podpisem formuláře. Vaše dítě může také podepsat podobný formulář nazvaný souhlas s účastí ve studii.
Screening
Abyste zjistili, zda vaše dítě splňuje podmínky pro zařazení do studie, bude se vás zkoušející lékař ptát na zdravotní stav vašeho dítěte, jeho anamnézu a léky, které užívá. Vaše dítě bude také podrobeno lékařskému vyšetření a některým testům, včetně vyšetření krve a moči. Screeningové období trvá přibližně jeden měsíc
Hodnocená léčba
Všechny děti, které splní podmínky pro zařazení do studie, budou dostávat hodnocený přípravek po dobu 12 měsíců. Během této doby vaše dítě také absolvuje přibližně 9 návštěv na místě a 5 telefonátů se studijním týmem, aby zkontroloval jeho zdravotní stav. Některé z těchto návštěv se mohou uskutečnit u vás doma, pokud si to přejete a pokud to místní předpisy umožňují.
Následné kroky
Pokud se vaše dítě rozhodne nepokračovat v užívání hodnoceného přípravku v rámci samostatné studie, bude vás kontaktovat zkoušející lékař, aby se zkontroloval zdravotní stav vašeho dítěte 30 dní po podání poslední dávky hodnoceného přípravku.
Jak se hodnocený přípravek podává?
Na rozdíl od substituční faktorové terapie, která se podává formou pravidelných infuzí (pomalu do žíly), se hodnocený přípravek podává formou injekce (injekce) do tukové vrstvy přímo pod kůži jednou týdně.
První injekce bude podána v místě studie. Ostatní dávky vám budou podány doma nebo na místě, pokud si to přejete.
- Poznámka: Místo, kam dítě dostane injekci, může záviset na tom, zda používá předplněnou injekční stříkačku nebo pero.
- Umístění injekce závisí také na tom, zda si dítě podává injekci samo, nebo zda mu injekci podává ošetřovatel či zkoušející lékař.
Jaké typy testů mé dítě podstoupí během studijních návštěv?
Při studijních návštěvách budou vašemu dítěti provedeny testy ke kontrole jeho zdravotního stavu. Níže jsou uvedeny některé testy, které vaše dítě podstoupí. Nebude mít všechna vyšetření při každé návštěvě.
Životní funkce
Fyzikální vyšetření
Kontrola kloubů
Krevní testy
Rozbor moči
Srdeční činnost (EKG)
Dotazníky
Je třeba udělat ještě něco dalšího?
Během studie vám bude poskytnuto kapesní elektronické zařízení, jako je chytrý telefon, které bude shromažďovat informace, včetně:
- jakéhokoliv krvácení vašeho dítěte
- veškerých léků používané k léčbě krvácení vašeho dítěte
- když vaše dítě dostane injekci s hodnoceným přípravkem
Vyhledání studijního místa
Níže je uveden seznam studijních center ve vašem okolí: