Hvad er BASIS KIDS-studiet?
BASIS KIDS-studiet afprøver et forsøgsmedicin til drenge med enten hæmofili A eller B. Undersøgelsen vil undersøge sikkerheden ved forsøgsmedicinen, og hvad den gør i kroppen. Forskerne ønsker at se, om dette forsøgsmedicin kan forhindre blødninger, som ofte forekommer hos personer med hæmofili.
Undersøgelsesmedicinen er ikke faktorerstatningsterapi. Det blokerer et stof, der findes naturligt i kroppen, og som stopper koagulationsprocessen. Herved kan forsøgslægemidlet føre til en stigning i koagulationsaktiviteten.
Hvem kan deltage?
For at komme i betragtning til undersøgelsen skal dit barn:
- være en mand på under 18 år
- have svær hæmofili A eller moderat svær til svær hæmofili B, med eller uden hæmmer
- opfylde yderligere krav, som er fastlagt ved en screeningsproces
- Nogle mennesker udvikler hæmmere til erstatningsfaktorbehandling, hvilket forhindrer den i at virke og danne en blodprop. Det gør det sværere at standse en blødning. Det undersøgte lægemiddel, der testes, påvirkes ikke af inhibitorer.
Hvad sker der?
under undersøgelsen?
Dit barn vil deltage i undersøgelsen i ca. 14 måneder. Under hele undersøgelsen vil dit barn få besøg på stedet og telefonopkald med undersøgelsesholdet for at tjekke, hvordan det har det med sit helbred.
Når dit barn har afsluttet undersøgelsen, kan det have mulighed for at fortsætte med at tage forsøgsmedicinen i en længere periode som en del af en separat undersøgelse. Du kan drøfte dette med dit barns undersøgelseslæge, hvis du er interesseret.
Tilladelse
Undersøgelseslægen vil først gennemgå den informerede samtykkeerklæring med dig, som indeholder alle detaljer om undersøgelsen. Brug al den tid, du har brug for, til at tænke over det og stille alle de spørgsmål, som du og dit barn har. Hvis du er indforstået med, at dit barn skal være med, giver du din tilladelse ved at underskrive formularen. Dit barn kan også underskrive en lignende formular, der kaldes en samtykkeformular, hvori det anfører, at det accepterer at deltage i undersøgelsen.
Screening
For at se, om dit barn er kvalificeret til undersøgelsen, vil lægen i undersøgelsen stille spørgsmål om dit barns helbred, medicinske historie og den medicin, som det tager. Dit barn vil også blive undersøgt fysisk og få foretaget nogle prøver, herunder blod- og urinprøver. Screeningsperioden er ca. en måned
Undersøgelse Behandling
Alle børn, der opfylder betingelserne for at deltage i undersøgelsen, vil modtage forsøgsmedicinen i 12 måneder. I løbet af denne periode vil dit barn også få ca. 9 besøg på stedet og 5 telefonopkald med undersøgelsesholdet for at tjekke hans helbred. Nogle af disse besøg kan finde sted i dit hjem, hvis du foretrækker det, og hvis de lokale bestemmelser tillader det.
Opfølgning
Hvis dit barn vælger ikke at fortsætte med at tage forsøgsmedicinen som en del af det separate forsøg, vil forsøgslægen kontakte dig for at tjekke dit barns helbred 30 dage efter den sidste dosis forsøgsmedicin.
Hvordan gives forsøgsmedicinen?
I modsætning til faktorerstatningsterapi, som gives ved regelmæssige infusioner (langsomt i en blodåre), gives forsøgsmedicinen som en injektion (indsprøjtning) i fedtlaget direkte under huden en gang om ugen.
Den første injektion gives på undersøgelsesstedet. De andre doser gives hjemme eller på stedet, hvis du foretrækker det.
- Bemærk: Hvor dit barn får injektionen, kan afhænge af, om det bruger en præ-fyldt sprøjte eller en pen.
- Placeringen afhænger også af, om dit barn selv giver injektionen, eller om det er en plejer eller en studielæge, der giver injektionen.
Hvilke typer prøver skal mit barn have ved undersøgelsesbesøgene?
Ved undersøgelsesbesøgene vil dit barn få foretaget prøver for at kontrollere sit helbred. Nedenfor er nogle af de prøver, som dit barn vil få foretaget. Han skal ikke have alle prøverne ved hvert besøg.
Livstegn
Fysisk undersøgelse
Fælles kontrol
Blodprøver
Urinprøve
Hjerteaktivitet (EKG)
Spørgeskemaer
Er der andet, som vi skal gøre?
Du vil få en håndholdt elektronisk enhed, f.eks. en smartphone, til at indsamle oplysninger under undersøgelsen, herunder:
- Eventuelle blødninger, som dit barn har
- Eventuel medicin, der bruges til at behandle dit barns blødninger
- Når dit barn får sin studiemedicininjektion
Find et undersøgelsessted
Nedenfor finder du en liste over studiecentre i dit område: