Was ist die BASIS KIDS-Studie?
In der BASIS-KIDS-Studie wird ein Studienmedikament für Jungen mit Hämophilie A oder B getestet. Die Studie untersucht die Sicherheit des Studienmedikaments und seine Wirkung im Körper. Die Forscher wollen herausfinden, ob dieses Studienmedikament Blutungen verhindern kann, die bei Menschen mit Hämophilie häufig auftreten.
Das Studienmedikament ist keine Faktorersatztherapie. Es blockiert eine körpereigene Substanz, die den Gerinnungsprozess stoppt. Auf diese Weise kann das Studienmedikament zu einer Erhöhung der Gerinnungsaktivität führen.
Lernen Sie Charlie und seine Mutter Hannah kennen, wenn sie über ihre Erfahrungen mit der Hämophilie und die Teilnahme an klinischen Studien sprechen.
Wer kann teilnehmen?
Um für die Studie in Frage zu kommen, muss Ihr Kind:
- männlich und jünger als 18 Jahre alt sein
- Schwere Hämophilie A oder mittelschwere bis schwere Hämophilie B, mit oder ohne Inhibitoren
- Erfüllung zusätzlicher Anforderungen, die in einem Screening-Verfahren ermittelt werden
- Manche Menschen entwickeln Hemmstoffe für die Ersatzfaktorentherapie, die verhindern, dass sie wirkt und ein Gerinnsel bildet. Dadurch wird es schwieriger, eine Blutung zu stoppen. Das zu prüfende Studienmedikament wird durch Hemmstoffe nicht beeinträchtigt.
Was geschieht
während der Studie?
Ihr Kind wird etwa 14 Monate lang an der Studie teilnehmen. Während der gesamten Studie wird Ihr Kind vom Studienteam vor Ort besucht und angerufen, um sich über seinen Gesundheitszustand zu informieren.
Wenn Ihr Kind die Studie abgeschlossen hat, hat es möglicherweise die Möglichkeit, das Studienmedikament über einen längeren Zeitraum im Rahmen einer separaten Studie weiter einzunehmen. Sie können dies mit dem Studienarzt Ihres Kindes besprechen, wenn Sie daran interessiert sind.
Erlaubnis
Der Studienarzt wird zunächst mit Ihnen die Einverständniserklärung durchgehen, die alle Einzelheiten der Studie enthält. Nehmen Sie sich die Zeit, die Sie brauchen, um darüber nachzudenken und alle Fragen zu stellen, die Sie und Ihr Kind haben. Wenn Sie der Teilnahme Ihres Kindes zustimmen, geben Sie mit Ihrer Unterschrift auf dem Formular Ihr Einverständnis. Ihr Kind kann auch ein ähnliches Formular, das so genannte Zustimmungsformular, unterschreiben, mit dem es sich mit der Teilnahme an der Studie einverstanden erklärt.
Screening
Um festzustellen, ob Ihr Kind für die Studie geeignet ist, wird der Studienarzt Fragen zum Gesundheitszustand, zur Krankengeschichte und zu den Medikamenten stellen, die Ihr Kind einnimmt. Ihr Kind wird auch körperlich untersucht und es werden einige Tests durchgeführt, darunter Blut- und Urinuntersuchungen. Der Untersuchungszeitraum beträgt etwa einen Monat.
Studiebehandlung
Alle Kinder, die sich für die Studie qualifizieren, erhalten das Studienmedikament für 12 Monate. Während dieser Zeit wird Ihr Kind auch etwa 9 Besuche vor Ort und 5 Telefonate mit dem Studienteam haben, um seinen Gesundheitszustand zu überprüfen. Einige dieser Besuche können auch bei Ihnen zu Hause stattfinden, wenn Sie dies wünschen und die örtlichen Vorschriften es zulassen.
Nachverfolgen
Wenn Ihr Kind die Einnahme des Studienmedikaments im Rahmen der separaten Studie nicht fortsetzen möchte, wird sich der Studienarzt 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments mit Ihnen in Verbindung setzen, um den Gesundheitszustand Ihres Kindes zu überprüfen.
Wie wird das Studienmedikament verabreicht?
Im Gegensatz zur Faktorersatztherapie, die durch regelmäßige Infusionen (langsam in die Vene) verabreicht wird, wird das Studienmedikament einmal pro Woche als Injektion (Spritze) in die Fettschicht direkt unter der Haut verabreicht.
Die erste Injektion wird am Studienort verabreicht. Die anderen Dosen werden zu Hause verabreicht, oder, wenn Sie es vorziehen, in der Klinik.
- Hinweis: Wo Ihr Kind die Injektion erhält, kann davon abhängen, ob es eine Fertigspritze oder einen Pen verwendet.
- Der Ort hängt auch davon ab, ob sich Ihr Kind die Injektion selbst gibt oder ob ein Betreuer oder ein Studienarzt die Injektion verabreicht.
Welche Arten von Tests wird mein Kind bei den Studienbesuchen durchführen lassen?
Bei den Untersuchungen wird Ihr Kind auf seinen Gesundheitszustand hin untersucht. Im Folgenden finden Sie einige Tests, die Ihr Kind durchführen wird. Er wird nicht bei jedem Besuch alle Tests durchführen lassen.
Lebenszeichen
Körperliche Untersuchung
Gemeinsamer Check
Blutuntersuchungen
Urintest
Herzaktivität (EKG)
Fragebögen
Gibt es sonst noch etwas, das wir tun müssen?
Sie erhalten ein tragbares elektronisches Gerät, z. B. ein Smartphone, mit dem Sie während der Studie Informationen sammeln können:
- Alle Blutungen, die Ihr Kind hat
- Alle Medikamente, die zur Behandlung der Blutungen Ihres Kindes verwendet werden
- Wenn Ihr Kind seine Studienmedikation injiziert bekommt
Einen Studienort finden
Nachstehend finden Sie eine Liste von Studienzentren in Ihrer Nähe: