Qu'est-ce que l'étude BASIS KIDS ?
L’étude BASIS KIDS teste un médicament à l’étude pour les garçons atteints d’hémophilie A ou B. L’étude examinera la sécurité du médicament à l’étude et ses effets sur l’organisme. Les chercheurs veulent voir si ce médicament à l’étude peut prévenir les saignements qui surviennent fréquemment chez les personnes atteintes d’hémophilie.
Le médicament à l’étude n’est pas un traitement par remplacement de facteur. Il bloque une substance naturellement présente dans l’organisme qui arrête le processus de coagulation. Ce faisant, le médicament à l’étude peut entraîner une augmentation de l’activité de coagulation.
Faites connaissance avec Charlie et sa mère, Hannah, qui vous parleront de leur expérience de l’hémophilie et de leur participation à des essais cliniques.
Qui peut participer ?
Pour être pris en considération pour l'étude, votre enfant doit :
- Être un garçon âgé de moins de 18 ans,
- Être atteint d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère, avec ou sans inhibiteurs,
- Satisfaire à des exigences supplémentaires, déterminées par un processus de sélection.
- Certaines personnes développent des inhibiteurs du traitement par remplacement de facteur, ce qui l'empêche de fonctionner et de former un caillot. Cela rend plus difficile l'arrêt d'un saignement. Le médicament testé n'est pas affecté par les inhibiteurs.
Que se passe-t-il
pendant l'étude ?
Votre enfant participera à l’étude pendant environ 14 mois. Tout au long de l’étude, votre enfant aura des visites sur place et des appels téléphoniques avec l’équipe de l’étude pour vérifier son état de santé.
Une fois que votre enfant aura terminé l’étude, il pourra avoir la possibilité de continuer à prendre le médicament à l’étude pendant une période prolongée dans le cadre d’une autre étude. Vous pouvez en discuter avec le médecin chargé de l’examen de votre enfant si cela vous intéresse.
Autorisation
Le médecin de l’étude examinera d’abord avec vous le formulaire de consentement éclairé, qui contient tous les détails de l’étude. Prenez tout le temps dont vous avez besoin pour y réfléchir et poser toutes les questions que vous et votre enfant avez. Si vous acceptez que votre enfant s’inscrive, vous donnerez votre autorisation en signant le formulaire. Votre enfant peut également signer un formulaire similaire, appelé formulaire d’assentiment, indiquant qu’il accepte de participer à l’étude.
Examen
Pour savoir si votre enfant est éligible à l’étude, le médecin de l’étude lui posera des questions sur sa santé, ses antécédents médicaux et les médicaments qu’il prend. Votre enfant subira également un examen physique et certains tests, notamment des analyses de sang et d’urine. La période de sélection est d’environ un mois
Traitement de l'étude
Tous les enfants qualifiés pour l’étude recevront le médicament à l’étude pendant 12 mois. Pendant cette période, votre enfant aura également environ 9 visites sur place et 5 appels téléphoniques avec l’équipe de l’étude pour vérifier son état de santé. Certaines de ces visites peuvent avoir lieu à votre domicile si vous le préférez et si la réglementation locale le permet.
Suivi
Si votre enfant choisit de ne pas continuer à prendre le médicament à l’étude dans le cadre de l’étude séparée, le médecin de l’étude vous contactera pour vérifier l’état de santé de votre enfant 30 jours après sa dernière dose de médicament à l’étude.
Comment le médicament à l'étude est-il administré?
Contrairement au traitement par remplacement de facteur, qui est administrée par perfusions régulières (lentement dans la veine), le médicament à l’étude est administré sous forme d’injection (piqûre) dans la couche graisseuse située directement sous la peau, une fois par semaine.
La première injection sera effectuée au centre de l’étude. Les autres doses seront administrées à domicile, ou au centre si vous le préférez.
- Remarque : l'endroit où votre enfant reçoit l'injection peut dépendre du fait qu'il utilise une seringue préremplie ou un stylo.
- L'emplacement dépendra également du fait que votre enfant s'administre lui-même l'injection ou qu'un ou une soignante ou un médecin d'étude l'administre.
Quels types de examens mon enfant subira-t-il lors des visites d'étude ?
Lors des visites d’étude, votre enfant subira des examens pour vérifier sa santé. Voici quelques examens que votre enfant devra passer. Il ne subira pas tous les examens à chaque visite.
Signes vitaux
Examen physique
Contrôle conjoint
Tests sanguins
Test d'urine
Activité cardiaque (ECG)
Questionnaires
Y a-t-il autre chose que nous devrons faire ?
On vous remettra un appareil électronique portatif comme un smartphone pour recueillir des informations pendant l’étude, notamment :
- Tout saignement que votre enfant a,
- Tout médicament utilisé pour traiter les saignements de votre enfant,
- Lorsque votre enfant reçoit son injection de médicament d'étude.
Trouver un centre d'étude
Vous trouverez ci-dessous une liste de centres d’étude dans votre région :