Questions fréquemment posées

Tous les enfants qualifiés pour l’étude recevront le médicament à l’étude pendant 12 mois.

« Médicament d’étude » signifie que le médicament n’est actuellement pas approuvé par les autorités sanitaires réglementaires du pays pour être utilisé dans le traitement d’une maladie, mais qu’il est autorisé à être utilisé à des fins de recherche clinique.

Comme pour tous les médicaments, il existe un risque d’effets secondaires, c’est-à-dire d’effets indésirables et non intentionnels, liés au médicament à l’étude. Votre santé sera étroitement surveillée pendant toute la durée de l’étude. Il est très important d’informer le médecin de l’étude si vous remarquez des changements dans la santé de votre enfant ou si quelque chose le dérange.

Non. Vous utiliserez les médicaments habituels prescrits à votre enfant pour traiter les saignements lorsqu’ils se produisent. Le médecin de l’étude vous indiquera la quantité de médicaments à prendre et le moment où vous devez les prendre.

Votre enfant participera à l’étude pendant environ 14 mois.

Votre enfant se rendra sur le site de l’étude une dizaine de fois au total pour des tests (y compris la visite destinée à vérifier l’éligibilité de votre enfant). Certaines des visites peuvent avoir lieu à votre domicile si vous le préférez et si la réglementation locale le permet. Votre enfant aura également environ 6 appels téléphoniques avec l’équipe de l’étude pour vérifier son état de santé (5 appels pendant la prise du médicament à l’étude et 1 appel après la fin du traitement).

Votre enfant peut ou non bénéficier directement de sa participation à l’étude clinique. Votre enfant sera suivi en permanence par des médecins spécialisés dans l’hémophilie, et toute information recueillie au cours de l’étude pourra aider les médecins à en savoir plus sur le traitement d’autres enfants atteints d’hémophilie.

La participation de votre enfant à l’étude ne vous coûtera rien. Votre enfant recevra le médicament et les tests d’étude sans frais pour vous.

Une fois que votre enfant aura terminé l’étude, il pourra avoir la possibilité de continuer à prendre le médicament à l’étude pendant une période prolongée dans le cadre d’une autre étude. Vous pouvez en discuter avec le médecin chargé de l’étude de votre enfant si cela vous intéresse.

La participation à l’étude est entièrement volontaire. Si votre enfant s’inscrit et change ensuite d’avis, il peut quitter l’étude à tout moment.