Che cos'è lo studio BASIS KIDS?
Lo studio BASIS KIDS sta testando un farmaco in studio per ragazzi affetti da emofilia A o B. Lo studio esaminerà la sicurezza del farmaco in studio e il suo effetto sull’organismo. I ricercatori vogliono verificare se questo farmaco in studio può prevenire le emorragie che si verificano comunemente nelle persone affette da emofilia.
Il farmaco in studio non è una terapia sostitutiva dei fattori. Blocca una sostanza naturalmente presente nell’organismo che arresta il processo di coagulazione. In questo modo, il farmaco in studio può determinare un aumento dell’attività di coagulazione.
Conoscete Charlie e sua madre, Hannah, mentre parlano della loro esperienza con l’emofilia e della partecipazione agli studi clinici.
Chi può partecipare?
Per essere preso in considerazione per lo studio, il bambino deve:
- Essere un maschio di età inferiore ai 18 anni
- Essere affetto da emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave, con o senza inibitori
- Soddisfare ulteriori requisiti, come determinato da un processo di screening.
- Alcune persone sviluppano inibitori della terapia sostitutiva del fattore, che ne impediscono il funzionamento e la formazione di un coagulo. Questo rende più difficile fermare un'emorragia. Il farmaco in studio che si sta testando non è influenzato dagli inibitori.
Cosa succede
durante lo studio?
Il bambino parteciperà allo studio per circa 14 mesi. Nel corso dello studio, il bambino sarà sottoposto a visite e telefonate in loco con il team di studio per controllare il suo stato di salute.
Una volta completato lo studio, il bambino può avere la possibilità di continuare ad assumere il farmaco in studio per un periodo di tempo prolungato nell’ambito di uno studio separato. Se siete interessati, potete parlarne con il medico di studio del vostro bambino.
Permesso
Il medico dello studio esaminerà innanzitutto il modulo di consenso informato, che contiene tutti i dettagli dello studio. Prendetevi tutto il tempo necessario per riflettere e per porre tutte le domande che voi e vostro figlio avete. Se siete d’accordo a far partecipare vostro figlio, darete il vostro consenso firmando il modulo. Il bambino può anche firmare un modulo simile, chiamato modulo di assenso, in cui dichiara di accettare di partecipare allo studio.
Screening
Per verificare se il bambino è idoneo a partecipare allo studio, il medico dello studio porrà domande sulla sua salute, sulla sua storia clinica e sui farmaci che assume. Il bambino sarà sottoposto a un esame fisico e ad alcuni esami, tra cui quelli del sangue e delle urine. Il periodo di screening è di circa un mese.
Trattamento dello Studio
Tutti i bambini che si qualificano per lo studio riceveranno il farmaco in studio per 12 mesi. Durante questo periodo, vostro figlio avrà anche circa 9 visite in loco e 5 telefonate con il team di studio per controllare la sua salute. Alcune di queste visite possono svolgersi a casa vostra, se lo preferite e se le norme locali lo consentono.
Follow-Up
Se il bambino sceglie di non continuare ad assumere il farmaco di studio nell’ambito dello studio separato, il medico dello studio La contatterà per verificare la salute del bambino 30 giorni dopo l’ultima dose di farmaco in studio.
Come viene somministrato il farmaco in studio?
A differenza della terapia sostitutiva dei fattori, che viene somministrata mediante infusioni regolari (lentamente in vena), il farmaco in studio viene somministrato sotto forma di iniezione (shot) nello strato adiposo direttamente sotto la pelle una volta alla settimana.
La prima iniezione sarà effettuata presso il centri dello studio. Le altre dosi saranno somministrate a casa o, se preferite, presso la sede del paziente.
- Nota: il luogo in cui il bambino riceve l'iniezione può dipendere dall'utilizzo di una siringa o di una penna preriempita.
- La posizione dipenderà anche dal fatto che il bambino si faccia l'iniezione da solo o che sia un assistente o un medico dello studio a somministrarla.
A quali tipi di esami sarà sottoposto mio figlio durante le visite di studio?
Durante le visite di studio, il bambino sarà sottoposto a esami per controllare la sua salute. Di seguito sono riportati alcuni esami a cui verrà sottoposto il bambino. Non si sottoporrà a tutti gli esami ad ogni visita.
Segni vitali
Esame fisico
Controllo delle articolazioni
Esami del sangue
Test delle urine
Attività cardiaca (ECG)
Questionari
C'è qualcos'altro che dobbiamo fare?
Le verrà consegnato un dispositivo elettronico portatile, come uno smartphone, per raccogliere informazioni durante lo studio, tra cui:
- Eventuali emorragie del bambino
- Eventuali farmaci utilizzati per trattare le emorragie del bambino
- Quando il bambino riceve l'iniezione del farmaco di studio
Centri dello studio
Di seguito sono elencati i centri dello studio presenti nella vostra zona: