BasisKids Study

Czym jest badanie BASIS KIDS?

W ramach badania BASIS KIDS testowany jest lek dla chłopców z hemofilią A lub B. Badanie będzie dotyczyło bezpieczeństwa stosowania leku i jego działania w organizmie. Naukowcy chcą sprawdzić, czy ten badany lek może zapobiec krwawieniom, które powszechnie zdarzają się u osób z hemofilią.

Lek badany nie jest terapią zastępczą czynnikami. Blokuje on substancję naturalnie występującą w organizmie, która zatrzymuje proces krzepnięcia. Poprzez to lek badany może prowadzić do zwiększenia aktywności krzepnięcia.

Poznajcie Charliego i jego mamę, Hannah, którzy opowiadają o swoich doświadczeniach z hemofilią i uczestnictwie w badaniach klinicznych.

Zobacz "In My Shoes" Video

Kto może wziąć udział?

Aby zostać uwzględnionym w badaniu, Twoje dziecko musi:

Być mężczyzną w wieku poniżej 18 lat
Mieć ciężką hemofilię A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilię B z inhibitorami lub bez
Spełniać dodatkowe wymagania, określone w procesie screeningu

U niektórych osób rozwijają się inhibitory do terapii czynnikiem zastępczym, co uniemożliwia jej działanie i tworzenie skrzepu. To utrudnia zatamowanie krwawienia. Na testowany lek badany nie działają inhibitory.

Co się dziejepodczas badania?

Twoje dziecko będzie uczestniczyć w badaniu przez około 14 miesięcy. W trakcie trwania badania dziecko będzie miało wizyty na miejscu i rozmowy telefoniczne z zespołem badawczym w celu sprawdzenia stanu zdrowia.

Po zakończeniu badania dziecko może mieć możliwość kontynuowania przyjmowania leku przez dłuższy czas w ramach oddzielnego badania. Możesz omówić to z lekarzem prowadzącym badania Twojego dziecka, jeśli jesteś zainteresowany.

Najczęściej zadawane pytania

Pozwolenie

Lekarz prowadzący badanie najpierw zapozna się z formularzem świadomej zgody, który zawiera wszystkie szczegóły dotyczące badania. Poświęć tyle czasu, ile potrzebujesz, aby to przemyśleć i zadać wszelkie pytania, jakie masz ty i twoje dziecko. Jeśli zgodzisz się, aby Twoje dziecko dołączyło, wyrazisz zgodę podpisując formularz. Twoje dziecko może również podpisać podobny formularz zwany formularzem zgody, w którym zaznacza, że zgadza się na udział w badaniu.

Obejrzyj film o świadomej zgodzie

Przesiewanie

Aby sprawdzić, czy Twoje dziecko kwalifikuje się do badania, lekarz prowadzący badanie zada pytania dotyczące stanu zdrowia dziecka, historii choroby oraz przyjmowanych przez nie leków. Twoje dziecko będzie miało również badanie fizyczne i niektóre badania, w tym badania krwi i moczu. Okres badania wynosi około jednego miesiąca

Badanie Leczenie

Wszystkie dzieci, które zakwalifikują się do badania, będą otrzymywać lek badany przez 12 miesięcy. W tym czasie Twoje dziecko będzie miało również około 9 wizyt na miejscu i 5 rozmów telefonicznych z zespołem badawczym w celu sprawdzenia stanu zdrowia. Niektóre z tych wizyt mogą odbywać się w Twoim domu, jeśli wolisz i jeśli pozwalają na to lokalne przepisy.

Dalsze postępowanie

Jeśli dziecko zdecyduje się nie kontynuować przyjmowania leku w ramach oddzielnego badania, lekarz prowadzący badanie skontaktuje się z Państwem w celu sprawdzenia stanu zdrowia dziecka po 30 dniach od przyjęcia ostatniej dawki leku.

Jak podawany jest lek badany?

W przeciwieństwie do terapii zastępczej czynnikami, która jest podawana przez regularne infuzje (powoli do żyły), lek badany jest podawany w formie zastrzyku (strzału) do warstwy tłuszczowej bezpośrednio pod skórą raz w tygodniu.

Pierwsze wstrzyknięcie zostanie podane w miejscu badania. Pozostałe dawki będą podawane w domu lub w placówce, jeśli wolisz.

Uwaga: To, gdzie dziecko otrzymuje zastrzyk, może zależeć od tego, czy używa ampułko-strzykawki czy długopisu.
Miejsce to będzie również zależało od tego, czy dziecko samo wykonuje zastrzyk, czy też podaje go opiekun lub lekarz prowadzący badania.

Instrukcja wstrzykiwania

Jakie rodzaje badań będzie miało moje dziecko podczas wizyt studyjnych?

Na wizytach studyjnych dziecko będzie miało wykonywane badania sprawdzające jego stan zdrowia. Poniżej przedstawiamy kilka badań, które będzie miało Twoje dziecko. Nie będzie miał wszystkich badań na każdej wizycie.