Estudo BasisKids

O que é o Estudo BASIS KIDS?

O Estudo BASIS KIDS está testando um medicamento de estudo para meninos e rapazes com hemofilia A ou B. O estudo irá analisar a segurança do medicamento de estudo e o que este faz dentro do corpo. Os investigadores querem ver se este medicamento em estudo pode prevenir as hemorragias que normalmente acontecem em pessoas com hemofilia.

O medicamento em estudo não é uma terapia de substituição de fatores. Ele bloqueia uma substância naturalmente encontrada no corpo que interrompe o processo de coagulação. Ao fazer isto, o medicamento em estudo pode levar a um aumento da atividade de coagulação.

Conheça Charlie e a sua mãe, Hannah, enquanto falam da sua experiência com hemofilia e participação em ensaios clínicos.

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Quem pode participar?

Para ser considerado para o estudo, o seu filho deve:

Ser do sexo masculino e menor de 18 anos
Ter hemofilia severa A ou moderadamente severa a severa hemofilia B, com ou sem inibidores
Satisfazer a requisitos adicionais, conforme determinado por um processo de triagem

Algumas pessoas desenvolvem inibidores para a terapia de fator de substituição, o que a impede de funcionar e formar um coágulo. Isto torna mais difícil parar uma hemorragia. O medicamento em estudo a ser testado não é afetado por inibidores.

O que acontecedurante o estudo?

O seu filho estará no estudo durante aproximadamente 14 meses. Ao longo do estudo, o seu filho terá visitas no local e chamadas telefônicas com a equipe do estudo para verificar a sua saúde.

Depois que completar o estudo, o seu filho poderá ter a opção de continuar tomando o medicamento em estudo durante um período de tempo prolongado, como parte de um estudo separado. Se tiver interesse, você pode discutir isso com o médico de estudo do seu filho.

Perguntas Mais Frequentes

Permissão

O médico do estudo irá primeiro rever com você o Formulário de Consentimento Livre e Esclarecido, que contém todos os detalhes do estudo. Leve todo o tempo necessário para refletir e fazer quaisquer perguntas que você e o seu filho tenham. Se concordar com a participação do seu filho, você dará a sua permissão assinando o formulário. O seu filho pode também assinar um formulário semelhante, chamado Formulário de Consentimento, assinalando que concorda em participar no estudo.

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Triagem

Para ver se o seu filho se qualifica para o estudo, o médico do estudo fará perguntas sobre a saúde do seu filho, história médica e medicamentos que ele toma. O seu filho terá também um exame físico e alguns testes, incluindo testes de sangue e urina. O período de triagem é de aproximadamente um mês

Tratamento de estudo

Todas as crianças que se qualificarem para o estudo receberão o medicamento em estudo durante 12 meses. Durante este tempo, o seu filho terá também cerca de 9 visitas ao local e 5 telefonemas com a equipa do estudo para verificar a sua saúde. Algumas destas visitas podem ocorrer em sua casa, se preferir e se os regulamentos locais o permitirem.

Acompanhamento

Se o seu filho optar por não continuar a tomar o medicamento em estudo como parte do estudo separado, o médico do estudo entrará em contato consigo para verificar a saúde do seu filho 30 dias após a sua dose final de medicamento em estudo.

Como é dado o medicamento em estudo?

Ao contrário da terapia de substituição de fatores, que é dada por infusões regulares (lentamente na veia), o medicamento em estudo é administrado como injeção na camada gorda diretamente abaixo da pele uma vez por semana.

A primeira injeção será dada no local do estudo. As outras doses serão administradas em casa, ou no local, se preferir.

Nota: O local onde o seu filho recebe a injecção pode depender se estiver a utilizando uma seringa ou caneta pré-cheia.
O local também dependerá se o seu filho dará a injeção em si mesmo ou se um prestador de cuidados ou médico de estudo está dará a injeção .

Instruções de injeção

Que tipos de testes terá o meu filho nas visitas de estudo?

Nas visitas de estudo, o seu filho terá testes para verificar a sua saúde. Abaixo estão alguns testes que o seu filho terá. Ele não terá todos os testes em cada visita.