Исследование BasisKids

Что такое исследованиеBASIS KIDS?

В рамках исследования BASIS KIDS проводится тестирование препарата для мальчиков с гемофилией А или В. В ходе исследования будет изучаться безопасность препарата и его действие в организме. Исследователи хотят выяснить, может ли этот исследуемый препарат предотвратить кровотечения, которые часто случаются у людей с гемофилией.

Исследуемый препарат не является заместительной терапией факторами. Он блокирует вещество, естественно присутствующее в организме, которое останавливает процесс свертывания крови. Таким образом, исследуемый препарат может привести к повышению активности свертывания крови.

Познакомьтесь с Чарли и его мамой, Ханной: они расскажут о своем опыте лечения гемофилии и участии в клинических исследованиях.

Смотреть видео "In My Shoes"

Кто может принять участие?

Критерии зачисления вашего ребенка в исследование:

Мальчики и юноши моложе 18 лет
Диагноз тяжелая гемофилия А, либо среднетяжелая или тяжелая гемофилия В, с ингибиторами или без них
Соответствие дополнительным требованиям, определенным в процессе скрининга

У некоторых людей развиваются ингибиторы заместительной терапии фактора, что не позволяет ему работать и формировать тромб. Это затрудняет остановку кровотечения. Исследуемый препарат не подвержен влиянию ингибиторов.

Что происходитво время исследования?

Ваш ребенок будет участвовать в исследовании приблизительно 14 месяцев. На протяжении всего исследования он будет посещать врачей в клинике и общаться по телефону с командой исследователей для проверки своего состояния здоровья.

После того как ваш ребенок завершит участие в исследовании, у него может быть возможность продолжить прием исследуемого препарата в течение длительного периода времени в рамках отдельного исследования. Если вам интересно, вы можете обсудить это с врачом вашего ребенка, проводящим исследование.

Часто задаваемые вопросы

Разрешение

Сначала врач, проводящий исследование, изучит с вами форму информированного согласия, в которой содержатся все подробности исследования. Потратьте столько времени, сколько вам нужно, чтобы все обдумать и задать все вопросы, которые есть у вас и у вашего ребенка. Если вы согласны, чтобы ваш ребенок присоединился к исследованию, вы дадите свое разрешение, подписав форму. Ваш ребенок также может подписать аналогичную форму, которая называется формой согласия несовершеннолетнего и в которой будет указано, что он согласен принять участие в исследовании.

Смотреть видео об информированном согласии

Скрининг

Чтобы узнать, подходит ли ваш ребенок для участия в исследовании, врач, проводящий исследование, задаст вопросы о состоянии здоровья вашего ребенка, истории болезни и принимаемых им лекарствах. Вашему ребенку также проведут медицинский осмотр и некоторые анализы, включая анализы крови и мочи. Период скрининга составляет приблизительно один месяц.

Лечение в рамках исследования

Все дети, отвечающие критериям участия в исследовании, будут получать исследуемый препарат в течение 12 месяцев. За это время ваш ребенок также 9 раз посетит клинику и проведет 5 телефонных разговоров с командой исследователей для проверки состояния его здоровья. Некоторые из этих посещений могут проходить у вас дома, если вам так удобнее и если это разрешено местными правилами.

Последующее наблюдение

Если ваш ребенок решит не продолжать принимать исследуемый препарат в рамках отдельного исследования, врач, проводящий исследование, свяжется с вами, чтобы проверить состояние здоровья вашего ребенка через 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.

Как вводится исследуемый препарат?

В отличие от заместительной терапии факторами, которая проводится путем регулярных инфузий (медленное введение препарата в вену), исследуемый препарат вводится в виде инъекции (укола) в жировой слой непосредственно под кожей один раз в неделю.

Первая инъекция будет сделана в месте проведения исследования. Остальные дозы будут вводиться дома или в клинике, если так вам удобнее.

Примечание: место введения инъекции может зависеть от того, использует ли ваш ребенок предварительно заполненный шприц или шприц-ручку.
Место инъекции будет также зависеть от того, делает ли ваш ребенок инъекцию сам, или ее вводит человек, который ухаживает за ним, или врач, проводящий исследование.

Инструкции по введению

Какие виды обследований будут проводиться моему ребенку во время визитов в рамках исследования?

Во время визитов в рамках исследования вашему ребенку будут проводить обследования для проверки состояния его здоровья. Ниже приведены некоторые обследования, которые предстоит пройти вашему ребенку. Ему не будут проводить все обследования при каждом посещении