Štúdia BasisKids

Čo je klinické skúšanie BASIS KIDS?

klinické skúšanie BASIS KIDS testuje skúšaný liek pre chlapcov s hemofíliou A alebo B. Klinické skúšanie sa bude zaoberať bezpečnosťou skúšaného lieku a jeho účinkami v tele. Vedci chcú zistiť, či tento skúšaný liek dokáže zabrániť krvácaniu, ktoré sa bežne vyskytuje u ľudí s hemofíliou.

Skúšaný liek nie je substitučná liečba faktormi. Blokuje látku, ktorá sa prirodzene nachádza v tele a ktorá zastavuje proces zrážania krvi. Týmto spôsobom môže skúšaný liek viesť k zvýšeniu aktivity zrážania krvi.

Zoznámte sa s Charliem a jeho mamou Hannah, ktorí hovoria o svojich skúsenostiach s hemofíliou a o účasti v klinických skúšaniach.

Pozrite si videoklip "In My Shoes"

Kto sa môže zúčastniť?

Ak chcete, aby vaše dieťa bolo zaradené do klinického skúšania, musíte:

byť mužom mladším ako 18 rokov
majú ťažkú hemofíliu A alebo stredne ťažkú až ťažkú hemofíliu B s inhibítormi alebo bez nich
Spĺňať ďalšie požiadavky, ktoré sa určia v rámci skríningu.

U niektorých ľudí sa vyvinú inhibítory substitučnej faktorovej liečby, ktoré bránia jej fungovaniu a tvorbe zrazeniny. To sťažuje zastavenie krvácania. Testovaný skúšaný liek nie je ovplyvnený inhibítormi.

Čo sa dejepočas klinického skúšania?

Vaše dieťa bude v štúdii približne 14 mesiacov. Počas klinického skúšania bude vaše dieťa navštevované na mieste a bude telefonicky kontaktované výskumným tímom, ktorý bude kontrolovať jeho zdravotný stav.

Po ukončení klinického skúšania môže mať vaše dieťa možnosť pokračovať v užívaní skúšaného lieku počas dlhšieho obdobia v rámci samostatného klinického skúšania. V prípade záujmu sa o tom môžete poradiť so skúšajúcim lekárom svojho dieťaťa.

Často kladené otázky

Povolenie

Skúšajúci lekár s vami najprv preštuduje formulár informovaného súhlasu, ktorý obsahuje všetky podrobnosti o klinickom skúšaní. Venujte dostatok času na premyslenie a všetky otázky, ktoré vás a vaše dieťa zaujímajú. Ak súhlasíte s tým, aby sa vaše dieťa pripojilo, vyjadríte svoj súhlas podpisom formulára. Vaše dieťa môže tiež podpísať podobný formulár nazývaný formulár súhlasu, v ktorom sa uvádza, že súhlasí s účasťou v klinickom skúšaní.

Pozrite si video s informovaným súhlasom

Skríning

Aby sa zistilo, či vaše dieťa spĺňa podmienky na zaradenie do klinického skúšania skúšajúci lekár sa vás bude pýtať na jeho zdravotný stav, anamnézu a lieky, ktoré užíva. Vášmu dieťaťu bude vykonané aj lekárske vyšetrenie a niektoré testy vrátane vyšetrenia krvi a moču. Skríningové obdobie je približne jeden mesiac

Štúdia Liečba

Všetky deti, ktoré splnia podmienky pre zaradenie do klinického skúšania budú dostávať skúšaný liek počas 12 mesiacov. Počas tohto obdobia vaše dieťa absolvuje približne 9 návštev na mieste a 5 telefonátov so študijným tímom, aby sa skontroloval jeho zdravotný stav. Niektoré z týchto návštev sa môžu uskutočniť u vás doma, ak si to želáte a ak to umožňujú miestne predpisy.

Následné kroky

Ak sa vaše dieťa rozhodne nepokračovať v užívaní skúšaného lieku v rámci samostatného klinického skúšania skúšajúci lekár vás bude kontaktovať, aby skontroloval zdravotný stav vášho dieťaťa 30 dní po poslednej dávke skúšaného lieku.

Ako sa podáva skúšaný liek?

Na rozdiel od substitučnej faktorovej liečby, ktorá sa podáva pravidelnými infúziami (pomaly do žily), sa skúšaný liek podáva formou injekcie (injekcie) do tukovej vrstvy priamo pod kožu raz týždenne.

Prvá injekcia sa podá na pracovisku klinického skúšania. Ostatné dávky vám budú podané doma alebo na mieste, ak si to želáte.

Poznámka: Miesto, kde vaše dieťa dostane injekciu, môže závisieť od toho, či používa predplnenú injekčnú striekačku alebo pero.
Miesto bude závisieť aj od toho, či si vaše dieťa podáva injekciu samo, alebo mu ju podáva opatrovateľ alebo skúšajúci lekár.

Pokyny na vstrekovanie

Aké typy testov bude mať moje dieťa počas návštev v klinickom skúšaní?

Pri návštevách v rámci klinického skúšania budú vášmu dieťaťu vykonané testy na kontrolu jeho zdravotného stavu. Nižšie sú uvedené niektoré testy, ktoré vaše dieťa podstúpi. Pri každej návšteve nebude mať všetky testy.