BasisKids Çalışması

BASIS KIDS Çalışması nedir?

BASIS KIDS Çalışması, hemofili A veya B hastası erkek çocuklar için bir çalışma ilacını test etmektedir. Çalışma, çalışma ilacının güvenliğine ve vücut içinde ne yaptığına bakacaktır. Araştırmacılar, bu çalışma ilacının hemofili hastalarında yaygın olarak görülen kanamaları önleyip önleyemeyeceğini görmek istiyorlar.

Çalışma ilacı faktör replasman tedavisi değildir. Vücutta doğal olarak bulunan ve pıhtılaşma sürecini durduran bir maddeyi bloke eder. Bunu yaparak, çalışma ilacı pıhtılaşma aktivitesinde bir artışa yol açabilir.

Charlie ve annesi Hannah’yı hemofili deneyimleri ve klinik araştırmalara katılımları hakkında konuşurken tanıyın.

"In My Shoes" Videosunu İzleyin

Kimler katılabilir?

Çalışmaya kabul edilmek için çocuğunuz şunları yapmalıdır:

On sekiz yaşından küçük bir erkek olmak
İnhibitörlü veya inhibitörsüz ağır hemofili A veya orta derecede ağır ila ağır hemofili B'ye sahip olmak
Bir tarama süreci ile belirlenen ek gereklilikleri karşılayın

Bazı kişilerde replasman faktörü tedavisinin çalışmasını ve pıhtı oluşturmasını engelleyen inhibitörler gelişir. Bu, kanamayı durdurmayı daha zor hale getirir. Test edilen çalışma ilacı inhibitörlerden etkilenmez.

Neler oluyorÇalışma sırasında?

Çocuğunuz yaklaşık 14 ay boyunca çalışmada yer alacaktır. Çalışma boyunca, çocuğunuzun sağlığını kontrol etmek için çalışma ekibiyle yerinde ziyaretler ve telefon görüşmeleri yapılacaktır.

Çocuğunuz çalışmayı tamamladıktan sonra, ayrı bir çalışmanın parçası olarak çalışma ilacını daha uzun bir süre almaya devam etme seçeneğine sahip olabilir. Eğer ilgileniyorsanız bunu çocuğunuzun çalışma doktoruyla görüşebilirsiniz.

Sıkça Sorulan Sorular

İzin

Çalışma doktoru öncelikle çalışmanın tüm ayrıntılarını içeren Bilgilendirilmiş Onam Formunu sizinle birlikte gözden geçirecektir. Bunu düşünmek için ihtiyacınız olan tüm zamanı ayırın ve sizin ve çocuğunuzun sorularını sorun. Çocuğunuzun katılmasını kabul ediyorsanız, formu imzalayarak izin vereceksiniz. Çocuğunuz ayrıca çalışmaya katılmayı kabul ettiğini belirten Onay Formu adı verilen benzer bir form da imzalayabilir.

Bilgilendirilmiş Onam Videosunu İzleyin

Tarama

Çocuğunuzun çalışmaya uygun olup olmadığını görmek için, çalışma doktoru çocuğunuzun sağlığı, tıbbi geçmişi ve aldığı ilaçlar hakkında sorular soracaktır. Çocuğunuz ayrıca fiziksel bir muayeneden geçirilecek ve kan ve idrar testleri de dahil olmak üzere bazı testler yapılacaktır. Tarama süresi yaklaşık bir aydır

Çalışma Tedavisi

Çalışmaya katılmaya hak kazanan tüm çocuklar 12 ay boyunca çalışma ilacını alacaktır. Bu süre zarfında, çocuğunuzun sağlığını kontrol etmek için çalışma ekibiyle yaklaşık 9 yerinde ziyaret ve 5 telefon görüşmesi de yapılacaktır. Bu ziyaretlerden bazıları, tercih etmeniz ve yerel düzenlemelerin izin vermesi halinde evinizde gerçekleştirilebilir.

Takip

Çocuğunuz ayrı bir çalışmanın parçası olarak çalışma ilacını almaya devam etmemeyi seçerse, çalışma doktoru son çalışma ilacı dozundan 30 gün sonra çocuğunuzun sağlığını kontrol etmek için sizinle iletişime geçecektir.

Çalışma ilacı nasıl verilir?

Düzenli infüzyonlarla (yavaşça damar içine) verilen faktör replasman tedavisinin aksine, çalışma ilacı haftada bir kez cildin hemen altındaki yağ tabakasına enjeksiyon (iğne) olarak verilir.

İlk enjeksiyon çalışma sahasında yapılacaktır. Diğer dozlar evde veya tercih ederseniz sahada verilecektir.

Not: Çocuğunuzun enjeksiyonu nerede yaptıracağı, önceden doldurulmuş bir şırınga veya kalem kullanmasına bağlı olabilir.
Enjeksiyonun yapılacağı yer, çocuğunuzun enjeksiyonu kendisinin mi yoksa bir bakıcı ya da çalışma doktorunun mu yaptığına da bağlı olacaktır.

Enjeksiyon Talimatları

Çalışma ziyaretlerinde çocuğuma ne tür testler yapılacak?

Çalışma ziyaretlerinde çocuğunuzun sağlığını kontrol etmek için testler yapılacaktır. Aşağıda çocuğunuzun yaptıracağı bazı testler yer almaktadır. Her ziyaretinde tüm testleri yaptırmayacaktır.